¿Reutilizar fármacos existentes para tratar ciertas enfermedades raras?

De entre los medicamentos que ya llevan tiempo empleándose para unos usos determinados, a veces se descubre que alguno de ellos sirve también para tratar una enfermedad contra la cual nadie sospechó que servirían. Dado que ya se demostró en su día que el uso del medicamento no entraña un nivel de riesgo inaceptablemente alto, se ahorra mucho tiempo en ensayos clínicos y trámites, de tal modo que el nuevo uso del fármaco puede autorizarse con bastante rapidez.

Esto es de gran utilidad para cualquier enfermedad, pero hay casos en los que resulta de una importancia extraordinaria encontrar un medicamento ya aprobado que funcione contra una enfermedad. Esos casos son los de las enfermedades raras, llamadas así porque las sufre un porcentaje ínfimo de la población. El problema de cada enfermedad rara es que, como los destinatarios de un medicamento desarrollado contra ella serán muy pocos, no resulta rentable para las empresas farmacéuticas invertir tiempo y dinero en crear ese medicamento.

Aquí puede resultar providencial poder utilizar un fármaco ya existente para tratar una enfermedad distinta para la que fue originalmente desarrollado. Esta estrategia se conoce como reposicionamiento de fármacos.

Esta es la vía adoptada por unos investigadores del Centro de Tecnología Biomédica (CTB) de la Universidad Politécnica de Madrid (UPM) en España, quienes han propuesto una serie de hipótesis de reposicionamiento para más de diez enfermedades raras. Gracias al desarrollo de métodos computacionales que consideran características biológicas relacionadas con dichas enfermedades, obtuvieron una lista de fármacos potenciales que en un 75% de los casos han resultado ser terapéuticos para estas enfermedades raras. Esto puede traer grandes beneficios sociales.

Existen más de 7.000 enfermedades raras en todo el mundo y la mayoría de ellas no presenta tratamiento. Como son tantas estas enfermedades, la cantidad total de personas afectadas es bastante elevada. Se estima que solo en Europa y Estados Unidos ya hay más de 55 millones de personas que padecen una enfermedad de este tipo.

Gracias al reposicionamiento de fármacos, es factible encontrar tratamientos para enfermedades raras en un periodo de tiempo más corto y con un coste inferior, en comparación con tener que desarrollar fármacos desde cero. 

Es factible reutilizar fármacos existentes para tratar algunas enfermedades raras. (Foto: Amazings / NCYT)

En el trabajo llevado a cabo por el grupo de investigación MEDAL (Medical Data Analytics) de la UPM, se han propuesto una serie de hipótesis de reposicionamiento para 13 enfermedades raras como, por ejemplo, la “mastocitosis cutánea difusa” o la “distrofia muscular de Emery-Dreifuss ligada al cromosoma X”. Concretamente, se han desarrollado cuatro métodos computacionales que involucran características biológicas relacionadas con las enfermedades raras, incluyendo genes, interacciones entre proteínas, rutas biológicas, síntomas y dianas terapéuticas de los medicamentos. La información de las características biológicas utilizadas en este estudio se ha extraído de la base de datos del proyecto DISNET, dirigido por el profesor Alejandro Rodríguez González, que pretende dar un mayor entendimiento a las enfermedades y reposicionar fármacos mediante la integración de datos biomédicos a gran escala.

Los métodos computacionales propuestos se basan en similitudes entre la enfermedad rara estudiada y otras enfermedades teniendo en cuenta diferentes elementos biológicos. Estos métodos se fundamentan en que aquellas enfermedades que más se parecen entre sí (por una cierta característica biológica, como, por ejemplo, que compartan muchos síntomas) pueden ser tratadas con un mismo fármaco.  De esta forma, los fármacos que se están usando para tratar la enfermedad no rara se convierten en potenciales tratamientos para las enfermedades raras con las que compartan esa igualdad.

Aplicando estos métodos, se obtuvo un conjunto de fármacos potenciales para tratar cada una de las 13 enfermedades consideradas. Estos fármacos obtenidos computacionalmente fueron verificados en la literatura científica incluyendo diferentes fuentes de datos como Pubmed y Clinicaltrials.org, y los resultados mostraron que en un 75% de los casos, los fármacos obtenidos eran potenciales tratamientos para estas enfermedades. Un ejemplo representativo de los resultados obtenidos es el de la mastocitosis cutánea difusa, una erupción cutánea causada por la formación de acumulaciones anormales de células (mastocitos) en la piel. Gracias a la estrategia informática y a la gran cantidad de información contenida en la literatura médica, fue posible encontrar cuatro fármacos que podrían ser de gran utilidad para combatir a la mastocitosis cutánea difusa.

En opinión de la investigadora de la UPM Belén Otero Carrasco: “Los resultados del trabajo muestran que el desarrollo de este tipo de estudios puede tener grandes beneficios sociales ya que se pueden encontrar medicamentos para enfermedades para las que no hay tantos recursos, lo que ayudaría mucho a las personas que sufren estas patologías”.

El estudio se titula “Repositioning Drugs for Rare Diseases Based on Biological Features and Computational Approaches”. Y se ha publicado en la revista académica Healthcare. (Fuente: UPM)